gabinet psychologiczny
badania psychologiczne

Tezacaftor-Ivacaftor w Heterozygoty z rozpoznaniem resztkowym z mukowiscydozą

Posted in Uncategorized  by admin
November 1st, 2018

Mukowiscydoza jest chorobą autosomalną recesywną wywołaną przez mutacje w genie CFTR, które prowadzą do postępującego spadku oddechu. Niektóre zmutowane białka CFTR wykazują resztkową funkcję i reagują na wzmacniacza CFTR i wakaftor in vitro, podczas gdy iwakaftor nie przywraca aktywności zmutowanego CFTR Phe508del. Metody
Przeprowadziliśmy randomizowaną, podwójnie ślepą próbę, kontrolowaną placebo, fazę 3, badanie krzyżowe w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa iwakaftoru w monoterapii lub w połączeniu z tezakaftorem, korektorem CFTR, u 248 pacjentów w wieku 12 lat lub starszych, którzy mieli mukowiscydozę i były heterozygotyczne pod względem mutacji Phe508del i mutacji CFTR związanej z resztkową funkcją CFTR. Pacjenci zostali losowo przydzieleni do jednej z sześciu sekwencji, z których każda obejmowała dwa 8-tygodniowe okresy interwencji oddzielone 8-tygodniowym okresem wymywania. Otrzymali tachakaftor-iwakaftor, iwakaftor w monoterapii lub placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym była bezwzględna zmiana procentu przewidywanej objętości wymuszonej wydechu w ciągu sekundy (FEV1) od wartości początkowej do średniej z pomiarów 4 tygodnia i 8 tygodnia w każdym okresie interwencji.
Wyniki
Liczba analizowanych okresów interwencji wyniosła 162 dla tezacaftor-iwakaftor, 157 dla samego iwakaftoru i 162 dla placebo. Średnia dla najmniejszych kwadratów różnicy w stosunku do placebo w odniesieniu do bezwzględnej zmiany odsetka przewidywanej FEV1 wynosiła 6,8 punktu procentowego dla tezakaftor-iwakaftor i 4,7 punktu procentowego dla samego iwakaftoru (P <0,001 dla obu porównań). Wyniki dotyczące sfery oddechowej - zmodyfikowany kwestionariusz dotyczący mukowiscydozy, środek jakości życia, również znacznie faworyzowały grupy leczone aktywnie. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych była podobna we wszystkich grupach interwencyjnych; większość zdarzeń miała łagodny lub umiarkowany stopień nasilenia, bez przerwania schematu badań z powodu działań niepożądanych dla tezacaftor-iwakaftor, a kilka z nich dla samego iwakaftoru (1% pacjentów) i placebo (<1%).
Wnioski
Terapia modulatorem CFTR z tachakaftorem-iwakaftorem lub samym iwakaftorem była skuteczna u pacjentów z mukowiscydozą, którzy byli heterozygotyczni wobec delecji Phe508del i mutacji resztkowych CFTR. (Finansowane przez Vertex Pharmaceuticals i inne; EXPAND ClinicalTrials.gov number, NCT02392234.)
[więcej w: kardiolog od czego jest, zespół psychoorganiczny objawy, metronidazol dla gołębi ]

Tags: , ,

Komantarze do artykulu sa obecnie zamkniete, popros administratora strony o ich otwarcie jesli chcesz wziasc udzial w dyskusji pod artykulem. Kontakt do administracji w zakladce kontakt.(Mozliwe jest rowniez przeslanie propozycji tematow ktore mozemy uwzglednic w nastepnych naszych artykulach, bedziemy wdzieczni za wasze cenne sugestie i postaramy sie je wykorzystac przy kolejnych wpisach.)

Powiązane tematy z artykułem: kardiolog od czego jest metronidazol dla gołębi zespół psychoorganiczny objawy