gabinet psychologiczny
badania psychologiczne

Tezacaftor-Ivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą Homozygotyczny pod względem Phe508del

Posted in Uncategorized  by admin
August 1st, 2018

Leczenie skojarzone z modulatorami konduktometrycznymi transbłonowymi mukowiscydozą (CFTR) tezacaftor (VX-661) i iwakaftorem (VX-770) zaprojektowano w celu ukierunkowania na podstawową przyczynę choroby u pacjentów z mukowiscydozą. Metody
W tej fazie 3, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, wieloośrodkowym, kontrolowanym placebo badaniu z grupą równoległą, oceniano terapię skojarzoną z tezakaftorem i iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mieli mukowiscydozę i byli homozygotyczni wobec mutacji CFTR Phe508del . Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1: 1, aby otrzymać albo 100 mg tezakaftoru raz na dobę i 150 mg iwakaftoru dwa razy na dobę lub dopasowane placebo przez 24 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym była bezwzględna zmiana procentu przewidywanej objętości wydechowej w ciągu sekundy (FEV1) do 24 tygodnia (obliczona w punktach procentowych); względna zmiana odsetka przewidywanej wartości FEV1 do 24 tygodnia (obliczona jako wartość procentowa) była kluczowym drugorzędowym punktem końcowym.
Wyniki
Spośród 510 pacjentów, którzy zostali poddani randomizacji, 509 otrzymało tachakaftor-iwakaftor lub placebo, a 475 ukończyło 24 tygodnie schematu prób. Średnia FEV1 na początku badania wynosiła 60,0% wartości przewidywanej. Wpływ na bezwzględne i względne zmiany odsetka przewidywanej wartości FEV1 na korzyść tosakaftor-iwakaftoru w porównaniu z placebo wynosił odpowiednio 4,0 punktu procentowego i 6,8% (p <0,001 dla obu porównań). Częstość zaostrzeń płucnych była o 35% mniejsza w grupie leczonej tezacaftor-iwakaftor niż w grupie placebo (p = 0,005). Częstość występowania zdarzeń niepożądanych była podobna w obu grupach. Większość działań niepożądanych miała łagodny przebieg (u 41,8% pacjentów) lub umiarkowaną (ogólnie 40,9%), a ciężkie działania niepożądane występowały rzadziej w przypadku iwakaftoru tesacaftor (12,4%) niż w grupie placebo (18,2%). W sumie 2,9% pacjentów zaprzestało przydzielonego schematu z powodu zdarzeń niepożądanych. Mniejsza liczba pacjentów w grupie leczonej tachakaftor-iwakaftor niż w grupie placebo wykazywała działania niepożądane ze strony układu oddechowego, z których żadna nie doprowadziła do przerwania leczenia.
Wnioski
Kombinacja tachakaftoru z iwakaftorem była skuteczna i bezpieczna u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mieli mukowiscydozę i byli homozygotyczni wobec mutacji CFTR Phe508del. (Finansowane przez Vertex Pharmaceuticals; EVOLVE ClinicalTrials.gov number, NCT02347657.)
[podobne: fizjoterapia w kosmetologii i medycynie estetycznej, skierowanie do sanatorium zus, zespół psychoorganiczny objawy ]

Tags: , ,

Komantarze do artykulu sa obecnie zamkniete, popros administratora strony o ich otwarcie jesli chcesz wziasc udzial w dyskusji pod artykulem. Kontakt do administracji w zakladce kontakt.(Mozliwe jest rowniez przeslanie propozycji tematow ktore mozemy uwzglednic w nastepnych naszych artykulach, bedziemy wdzieczni za wasze cenne sugestie i postaramy sie je wykorzystac przy kolejnych wpisach.)

Powiązane tematy z artykułem: fizjoterapia w kosmetologii i medycynie estetycznej skierowanie do sanatorium zus zespół psychoorganiczny objawy