gabinet psychologiczny
badania psychologiczne

Nusinersen versus Sham Control w późniejszym pojawieniu się rdzeniowego zaniku mięśni

Posted in Uncategorized  by admin
May 22nd, 2018

Nusinersen jest antysensownym lekiem oligonukleotydowym, który moduluje pre-posłańcowy RNA splicingowy genu 2 neuronu ruchowego neuronu (SMN2). Został opracowany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Metody
Przeprowadziliśmy wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane pozorowane badanie III fazy nusinersen u 126 dzieci z SMA, u których wystąpił objaw po 6 miesiącu życia. Dzieci losowo przydzielono w stosunku 2: do podania dooponowego podawania nusinersenu w dawce 12 mg (grupa nusinersen) lub pozorowanej (grupa kontrolna) w dniach 1, 29, 85 i 274. Pierwotne punktem końcowym była najmniejsza kwadratowa średnia zmiana od wartości podstawowej w skali Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) po 15 miesiącach leczenia; Wyniki HFMSE wahają się od 0 do 66, z wyższymi wynikami wskazującymi lepsze funkcjonowanie motoryczne. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały odsetek dzieci z klinicznie znaczącym wzrostem od wartości wyjściowej w wyniku HFMSE (.3 punkty), co wskazuje na poprawę przynajmniej dwóch umiejętności motorycznych.
Wyniki
W wstępnej analizie z góry określono średni wzrost o co najmniej kwadratów od wartości wyjściowej do 15 miesiąca w skali HFMSE w grupie nusinersen (o 4,0 punktu) i średni spadek o najmniejszych kwadratów w grupie kontrolnej (o -1,9 punktu), ze znaczącą różnicą między grupami faworyzującą nusinersen (najmniejsza kwadratowa średnia różnica zmian, 5,9 punktu, 95% przedział ufności, 3,7 do 8,1; P <0,001). Wynik ten skłonił do wcześniejszego zakończenia badania. Wyniki końcowej analizy były zgodne z wynikami analizy śródokresowej. W końcowej analizie 57% dzieci w grupie nusinersen w porównaniu z 26% w grupie kontrolnej miało wzrost od wartości wyjściowej do 15 miesiąca w wyniku HFMSE o co najmniej 3 punktach (p <0,001), a ogólna zapadalność zdarzeń niepożądanych było podobne w grupie nusinersen i grupie kontrolnej (odpowiednio 93% i 100%).
Wnioski
Wśród dzieci z SMA o późnym początku, ci, którzy otrzymali nusinersen, wykazywali znaczącą i znaczącą klinicznie poprawę funkcji motorycznych w porównaniu z grupą kontrolną. (Finansowane przez Biogen i Ionis Pharmaceuticals; CHERISH ClinicalTrials.gov number, NCT02292537.)
[hasła pokrewne: Autyzm kielce, borówka amerykańska sadzonki, psycholog warszawa ]

Tags: , ,

Komantarze do artykulu sa obecnie zamkniete, popros administratora strony o ich otwarcie jesli chcesz wziasc udzial w dyskusji pod artykulem. Kontakt do administracji w zakladce kontakt.(Mozliwe jest rowniez przeslanie propozycji tematow ktore mozemy uwzglednic w nastepnych naszych artykulach, bedziemy wdzieczni za wasze cenne sugestie i postaramy sie je wykorzystac przy kolejnych wpisach.)

Powiązane tematy z artykułem: Autyzm kielce borówka amerykańska sadzonki psycholog warszawa