Mukowiscydoza jest chorobą autosomalną recesywną wywołaną przez mutacje w genie CFTR, które prowadzą do postępującego spadku oddechu. Niektóre zmutowane białka CFTR wykazują resztkową funkcję i reagują na wzmacniacza CFTR i wakaftor in vitro, podczas gdy iwakaftor nie przywraca aktywności zmutowanego CFTR Phe508del. Metody
Przeprowadziliśmy randomizowaną, podwójnie ślepą próbę, kontrolowaną placebo, fazę 3, badanie krzyżowe w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa iwakaftoru w monoterapii lub w poł...
Filotypy SNP zostały następnie wykorzystane do analizy sekwencjonowania całego genomu w celu identyfikacji genotypów i grupowania. Analiza statystyczna
Dokładny test Fishera i dwuwymiarowa regresja logistyczna zostały użyte dla zmiennych jakościowych, a test t-Studenta został użyty dla zmiennych ciągłych; dwustronne wartości P wynoszące 0,05 lub mniej były uważane za wskazujące na istotność statystyczną. Zmienne, które były znaczące przy wartości P wynoszącej 0,20 lub mniej, włączono do wieloetapowego ...
Dane pochodzą z Korpusu Inżynierów USA i Esri. Tornado początkowo dotarło na zachód od Joplin i przeniosło się na wschód przez gęsto zaludnioną część miasta. Przeprowadziliśmy wywiady z 12 przypadkami pacjentów (92%) lub ich surogatami, którzy byli w stanie dostarczyć danych dotyczących ich dokładnych lokalizacji podczas tornada. Wszyscy pacjenci byli zlokalizowani w strefie najbardziej uszkodzonej (ryc. 2). Pacjent, który znajdował się najbliżej początku ścieżki tornado, znajdował się około 3 k...
